分子生物学的兴起是整个自然科学的一件大事，它使整个生命科学的研究上升到一个全新的阶段。在实际应用方面，它是生物工程技术的重要理论基础，后者正在工农业生产和环境保护等方面发挥着日益显要的作用。医学做为生命科学的重要组成部分，所受分子生物学的渗透和影响尤其重大。
（一)．分子生物学使整个医学科学研究提高到分子水平
经典的生物学只能从生物表型的变化描述和归纳生命活动的某些规律，所谓基因也还只是抽象的概念，表型的分子基础也未查明。从前的医学研究状况大体上也是如此。只有分子生物学的研究才使医学各科上升到基因水平、分子水平，从而出现了所谓分子微生物学、分子免疫学、分子生理学、分子病理学、分子药理学、分子心脏病学、分子神经病学、分子内分泌学等等全新的领域。不仅理论研究如此，在临床实践上，基因诊断和基因治疗，也提到日程上来了，有些诊断方法正在付诸实施，有些则正在积极探索。
（二).癌症的研究即将出现重大的突破
癌基因的发现是近年来分子生物学研究的重大成果。过去在癌病因学上众说不一的局面正在改善。由各种内外因素导致癌基因激活或异常表达很可能就是癌症发生的根本原因。癌基因本来是正常的基因成分之一，它的生理功能是什么？它是如何被调控的？异常表达和激活的机理是什么？癌基因产物和生长因子的关系是怎样的？是否存在着反癌基因和生长的负调节因子？等等。这些问题都是当前研究的热点，正在取得日新月异的进展，与此有关的是爱滋病（AIDS)的研究受到世界范围的密切关注，这个问题从学术上讲，主要属于分子免疫学和分子病毒学的范畴、其发病的分子机理正在被逐步深入地阐明。如果分子生物学研究成果和社会性的预防措施能够很好地结合起来，这个疾病的流行将会较快得到制止。
（三)．遗传病
随着医学分子生物学研究的日益深入，有关遗传病的一些概念正在发生变化。首先，这类疾病不再象过去认为的那么罕见。至今发现按照孟德尔方式遗传的遗传病已达3000余种。如果估计到疾病易感性和基因变异的关系，则遗传病范围会更加扩大，例如易患心脏病、肺气肿、高胆固醇血症、糖尿病、变态反应和胃溃疡病等等的基因正在得到分离，甚至癌症，有的学者认为也可归属于遗传病的范畴，其根本原因在于DNA的损伤。其次，基因探针技术正在逐步扩大产前诊断和遗传病诊断的范围。显然，检查出易感某病的基因对于个人保健是十分宝贵的信息，也是针对疾病危险因素采取预防措施的科学依据。在治疗上，过去一切对遗传病的疗法都只能是对症的，从理论上讲，只有基因疗法才是治疗遗传病的唯一根治方法。当然，要将这种方法付诸实践在当前尚有许多理论上和技术上的困难有待克服。
（四). 药物和疫苗
随着基因工程的蓬勃兴起而首先受益的产业领域就是制药工业。现在已经有些多肽或蛋白质药物，如人胰岛素、生长激素、干扰素等能够通过“工程菌”大量生产，更多的药物则正在开发之中。疫苗的研制正在极大地促进预防医学的发展，例如，乙型肝炎疫苗、非甲非乙肝炎疫苗、轮状病毒疫苗、疟疾疫苗等等，有些已能付诸应用，有些尚在开发之中。通过蛋白质工程技术，采用定点突变的方法，还可望制造出新型的蛋白质。例如，白细胞介素 2和β干扰素是两种具有抗癌作用的蛋白质，在其多肽链中各有三个半胱氨酸残基，但只形成一对二硫键，由于分子中含有多余的一个半胱氨酸残基，所以二个分子容易缔结合成二聚体而失活，用定点突变法改变半胱氨酸的密码子为丝氨酸密码子，就可防止二聚体的形成，从而在不损害活性的情况下大大延长这两个蛋白质的半衰期，提高了疗效。
