只有很少数药物显示出绝对的特异性，大多数药物以相对选择性发挥作用，例如阿托品对抗乙酰胆碱对外分泌腺和平滑肌的作用，但不影响乙酰胆碱对骨骼肌的作用。许多这样的选择性药物的作用是由于它们能与细胞的成分称之为受体的进行物理化学结合。生理性受体是涉及细胞间及细胞内化学信号的大分子。一个与受体结合的分子称之为一个配体，一个配体(激素，神经递质，细胞内信息分子或外源性药物)与一个受体相结合，就会引起细胞功能的变化(表300-1)。每个配体可能与多种受体亚型相互作用，激活的受体直接或间接调节细胞的生物化学过程(例如，离子传导，蛋白质磷酸化，DNA转录)。在许多情况下，受体的细胞膜内部分通过与鸟苷酸结合蛋白(G蛋白)相交连后，再影响涉及细胞内第二信使分子的各种效应器系统。
受体经常处于动态平衡状态，可以受到外部因子和细胞内调节机制的影响。受体的向上调节和向下调节作用产生与药物相关的适应现象，这种现象在临床上很重要，如失敏感作用，快速耐受性，耐受性，获得性耐药性以及撤药后超敏状态。
识别部位是受体分子对其配体相结合的精细的分子区域，药物可以在与内源性激动剂(激素或神经递质)相同的识别部位进行相互作用，也可在不同部位结合。结合于邻近的或不同的识别部位的激动剂有时称之为别构激动剂。还存在着非特异性的结合，即与药物结合的分子部位不是受体(如血浆蛋白)。
建立在质量作用定律基础上的药物-受体学说有些类似于酶与底物相互作用和抑制作用的动力学分析。许多药物的生物化学机制可以在此参考框架内被研究(例如，阿司匹林-前列腺素合成酶抑制剂，新斯的明-胆碱酯酶抑制剂，司立吉林-单胺氧化酶B抑制剂)。药物-受体理论中包含着亲和力(指任一给定瞬间药物占领受体的概率)和内在效能(内在活性)的概念，这些概念试图表达药物浓度与受体浓度，受体激活状态和细胞或组织功能效应之间的复杂联系。www.med126.com
生理功能(如收缩，分泌)可以被多种受体介导的机制所调节，因而可被不同的分子刺激物所调节。有几个中间步骤(如受体偶联和多种细胞内第二信使物质)可以插入在药物分子和受体相互作用的开始环节与组织器官反应的最终环节之间。受体密度和刺激反应机制的效率可因不同的组织而不同。
早期的药物占领学说假定药理效应直接与所占领的受体数成正比，全部受体被占领或激活时产生最大效应。当代的学说包括配体-受体占领的动力学过程(起始速率/补偿速率)；受体的多种激活状态(激活/失活)以及配体-受体占领与最终的组织器官反应间缺乏明显比例性关系。在这些模型中涉及到信号转导效率(细胞放大机制)的变异性，剩余受体，部分激动剂及反相激动剂的存在。
激动药与受体相互作用改变了被激活的受体的比例，从而改变了细胞的活性。一般的激动药增加激活受体的比例；反相激动药则降低激活的受体比例。许多激素和神经递质(如乙酰胆碱，组胺，去甲肾上腺素)以及许多药物(如吗啡，苯福林，异丙肾上腺素)都是起着激动剂的作用。
拮抗药选择性地与受体相互作用但不出现可观察到的效应，它们可降低在受体部位的另一类物质(激动剂)的作用，因而受体拮抗药只具有亲和力而无内在活性。
那些结构类似激动药分子而频频表现出激动药和拮抗药两重性质，对这些药物可称之为部分(低效能)激动药。例如，异丙肾上腺素对某些组织的β-肾上腺素受体而言呈完全激动药作用，而普瑞特罗则呈部分激动作用。一个药物在某一组织可以担当部分激动药的作用，而在另一组织可以充任完全激动药的作用。
受体拮抗药可分为可逆性和不可逆性两类。可逆性拮抗药容易从受体部位解离出来，而不可逆拮抗药与受体形成稳定的化学键(如烷化作用)。假性不可逆拮抗药可从其受体部位缓慢地解离出来。如激动药和拮抗药都结合于相同的受体部位，且两者的结合存在着彼此相互排斥现象，称之为竞争性拮抗。如激动药和拮抗药都能同时结合于受体部位，但拮抗药的结合则降低或阻止激动药的作用，此称之为非竞争性拮抗。在可逆性竞争性拮抗现象中，激动药和拮抗药与受体形成短时期结合之后，激动药，拮抗药与受体之间即达稳定状态，这种拮抗现象能通过增加激动药的浓度而加以克服，亦即拮抗作用被克服了。例如纳洛酮，其化学结构类似于吗啡的一种阿片受体拮抗药，很少或没有吗啡样活性，但在用吗啡前或后给药可阻断吗啡的效应。然而，纳洛酮引起的竞争性拮抗可给予更多量的吗啡而被克服。
