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医学论文范文:骨髓增生异常综合征临床治疗新进展
骨髓异常增生综合征(MDS)目前尚缺乏特异性有效治疗方法。由于MDS是一种高度异质性的疾病,各个病例的自然病程和转归预后之间都有很大的差异,因此主张针对不同亚型、不同分期采用个性化的治疗方案。
MDS患者治疗方案选择的基本原则是个体化。对于大多数病程平稳、主要表现顽固性血细胞减少,而基本上没有恶性表征的患者,治疗目标是提高血细胞数量和保持较好的生活质量;对于有明确白血病基本表征的患者,治疗目标是杀灭恶性克隆,恢复正常造血功能。MDS规范化治疗方案选择时应考虑以下3点:①患者的国际预后积分系统(IP－SS)危险度分组;②患者年龄;③患者身体基本情况。现今MDS的治疗选择主要有:①单纯支持治疗;②刺激正常残存造血干/祖细胞和(或)改善病态造血克隆的造血效率;③根除病态造血克隆并恢复正常造血。
一、单纯支持治疗
支持治疗应是IPSS低危和(或)中危患者,尤其对于高龄MDS患者是主要或唯一的治疗手段,治疗过程中应避免过度治疗。
二、MDS的祛铁治疗
研究发现祛铁治疗可显著提高IPSS低危和(或)中低危MDS患者的总体存活期(接受祛铁治疗组在160个月尚未达中位存活期,未接受祛铁治疗组中位存活期为40.1个月)。接受祛铁治疗的指征是IPSS低危和(或)中危MDS患者,预计存活期较长、已累计输红细胞≥25单位(约5g铁)或血清铁蛋白>1500μg/L。最常用的祛铁剂是祛铁胺,20～40mg/(kg·d),皮下注射,每周5～7d,至铁蛋白质量浓度<1000μg/L。当铁蛋白浓度达2000μg/L后,祛铁胺剂量不要超过25mg/kg。口服祛铁剂(祛铁斯若,Deferasirox)于2005年11月和2006年9月先后获美国FDA和欧洲医疗局批准用于由于输血导致的慢性铁超负荷治疗,建议使用剂量为20～30mg/(kg·d)。目前针对祛铁斯若的Ⅱ、Ⅲ期临床研究正在进行中。
三、造血生长因子治疗
常用的造血生长因子有Epo、GM－CSF、G－CSF、白细胞介素11(IL－11)、白细胞介素3(IL－3)等。这些因子能提高MDS的血细胞数,减少输血次数,改善难治性症状性贫血。1995年Hellstrom通过使用重组人红细胞生成素(rHuEPO)治疗200例MDS患者贫血的Meta分析发现,应用rHuEPO较大剂量(1～2万U/d,皮下注射,每周3～7d)单独治疗可使15%的MDS患者的红系获得恢复,贫血改善的有效率为20～30%。最近两项Ⅲ期临床研究证实了rHuEPO的疗效,研究对象为87例MDS患者,血红蛋白低于9g/dl、骨髓原始细胞比例低于10%,患者皮下注射150U/(kg·d),持续8周,结果显示患者对rHuEPO反应率为36.8%。其中属于FAB－RA分型的患者能获得更高的缓解率,而RARS与RAEB患者缓解率较低医.学全.在.线网站www.lindalemus.com。
