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八、造血干细胞移植
1.异基因造血干细胞移植(allo－HSCT) 是目前可使MDS得到彻底治愈的唯一方法。但是由于MDS患者发病年龄多较大,且病史长,病程中多次输血和血小板,并受供体限制,常常没有机会接受异基因骨髓移植。对≤30岁的年轻MDS患者,可在有HLA配型合适供者条件下,积极争取al－lo－HSCT。美国西雅图移植中心报告251例患者进行allo－HSCT,平均年龄38岁,3年无病生存率40%,复发率18%。5年生存期IPSS低危+中危21组60%,中危22组36%,高危组28%。其中较高年龄、较长病程、HLA不匹配、男性、继发MDS移植者非复发死亡率高医.学全.在.线网站www.lindalemus.com。
2.自体造血干细胞移植 适用于年龄小于65岁的MDS患者。欧洲骨髓移植中心(EBMT)对79例高危MDS和MDS转为AML患者,在第1次CR后行自体骨髓移植,结果显示2年生存期为39%、无病生存率为34%、复发率为64%,约1/4者可存活2年以上,复发关键问题是无法去除恶性克隆。
3.非清髓性异基因造血干细胞移植 非清髓性移植主要是应用异基因移植中的慢性移植物抗白血病反应等抑制排斥白血病克隆,国外开始试用于MDS患者。国外一项94例AML和MDS患者(AML68例、MDS26例),用氟达拉宾和马法兰作预处理,3年生存率达35%。另一组16例MDS和AML,平均年龄为56岁,用氟达拉宾、环磷酰胺及马法兰做预处理,随访26个月11例存活,其中9例持续CR,1例经2次移植后再次CR,2年生存率及无病生存率为69%和56%。综合国外几组MDS非清髓异基因造血干细胞移植报告,3年生存率平均30%～35%。
随着1982年FAB协作组首先提出MDS诊断分型标准,到2002年WHO进一步完善MDS的诊断分型至今,MDS的诊断分型日趋完善,治疗方法也进入了个体化治疗策略制定的新时代。新的治疗策略为患者和临床医生提供了更多选择。提高MDS的治疗效果,必须区别患者个体的发病机制,以WHO－MDS的分型标准、国际预后积分系统为依据,按其年龄、身体状况、无效造血程度、转化为AML的可能性、免疫介导骨髓抑制程度及预后等进行综合分析,制定个体化的治疗方案,才可能达到提高患者生存期的目的。
