| 公开(公告)号 | CN1906162A |
| 公开(公告)日 | 2007.01.31 |
| 申请(专利)号 | CN200480040243.2 |
| 申请日期 | 2004.11.12 |
| 专利名称 | 用于治疗戈谢病的羟基哌啶衍生物 |
| 主分类号 | C07D211/40(2006.01)I |
| 分类号 | C07D211/40(2006.01)I;A61K31/445(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | 2003.11.12 US 60/519,496 |
| 申请(专利权)人 | 阿米库斯治疗学公司 |
| 发明(设计)人 | 樊建强;X·朱;K·谢斯 |
| 地址 | 美国新泽西州 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | 2004-11-12 PCT/US2004/037704 |
| 进入国家日期 | 2006.07.11 |
| 专利代理机构 | 北京市中咨律师事务所 |
| 代理人 | 黄革生;贾士聪 |
| 国省代码 | 美国;US |
| 主权项 | 式I化合物： 其中 A是碳或氮； B是氢、羟基、N-乙酰胺或卤素； R1是氢；取代或未取代的：烷基、链烯基、炔基、环烷基、环烯基、芳基、芳基烷基、杂芳基、杂环基、杂环基烷基或杂芳基烷基；-C(O)R3或-S(O)mR3； R2是任选的短的柔性连接基团，其直链长度为约6至约12； R3是氢，或者取代或未取代的：烷基、链烯基、炔基、环烷基、环烯基、芳基、芳基烷基、杂芳基、杂环基、杂环基烷基或杂芳基烷基； m是1或2； R5是氢、羟基或羟甲基； L是具有1-12个碳原子的亲脂性基团，其包括取代或未取代的：烷基、链烯基、炔基、环烷基、环烯基、芳基、芳基烷基、杂芳基、杂环基、杂环烷基或杂芳基烷基； 以及其药学上可接受的盐和前体药物。 |
| 摘要 | 本发明提供了新的羟基哌啶(HP)衍生物和其药学上可接受的盐，所述的羟基哌啶衍生物具有(i)在相当于吡喃糖环端基异构位的位置上的正电荷；(ii)发源于吡喃糖中环氧的相应位置的短的柔性连接基团；和(iii)与该连接基团连接的亲脂性部分。如果亲脂性部分相当于直链长度为6个或更多个碳的烃链，则连接基团可不存在。本发明进一步提供了通过给予新的HP衍生物作为与戈谢病有关的突变型葡糖脑苷脂酶的“活性位点特异性伴侣”而治疗患有该疾病的个体的方法。 |
| 国际公布 | 2005-05-26 WO2005/046612 英 |
