| 公开(公告)号 | CN1901907A |
| 公开(公告)日 | 2007.01.24 |
| 申请(专利)号 | CN200480040241.3 |
| 申请日期 | 2004.11.12 |
| 专利名称 | 用于治疗戈谢病的葡糖并咪唑和多羟基环己烯基胺衍生物 |
| 主分类号 | A61K31/437(2006.01)I |
| 分类号 | A61K31/437(2006.01)I;C07D471/04(2006.01)I;A61P43/00(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | 2003.11.12 US 60/519,496 |
| 申请(专利权)人 | 阿米库斯治疗学公司 |
| 发明(设计)人 | 樊建强;X·朱;K·谢斯 |
| 地址 | 美国新泽西州 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | 2004-11-12 PCT/US2004/037703 |
| 进入国家日期 | 2006.07.11 |
| 专利代理机构 | 北京市中咨律师事务所 |
| 代理人 | 黄革生;贾士聪 |
| 国省代码 | 美国;US |
| 主权项 | 式I的化合物： 其中 B是氢、羟基、N-乙酰氨基或卤素； R1和R2是任选存在的，是直链长度为约6至约12的柔性连接基团； L1和L2是具有3-12个碳原子的亲脂性基团，其包括取代或未取代的：烷基、链烯基、炔基；环烷基、环烯基；芳基；芳基烷基；杂芳基；杂环基；杂环烷基；或杂芳基烷基；且 R5是氢、羟基或羟甲基。 |
| 摘要 | 本发明提供了葡糖并咪唑(GIZ)和多羟基环己烯基胺(PHCA)衍生物及其药学上可接受的盐、制备它们的方法和使用方法，其中GIZ和PHCA衍生物具有发源于吡喃糖中环氧的相应位置的短的柔性连接基团和与该连接基团连接的亲脂性部分。更具体地，本发明提供了通过给予所述的新GIZ或PHCA衍生物作为与戈谢病有关的突变型葡糖脑苷脂酶的“伴侣”而治疗患有该疾病的个体的方法。 |
| 国际公布 | 2005-05-26 WO2005/046611 英 |
