| 公开(公告)号 | CN1840205A |
| 公开(公告)日 | 2006.10.04 |
| 申请(专利)号 | CN200610023255.5 |
| 申请日期 | 2006.01.12 |
| 专利名称 | 一种多聚谷氨酰胺疾病的转基因小鼠模型、培育方法及用于治疗该疾病的药物 |
| 主分类号 | A61K49/00(2006.01)I |
| 分类号 | A61K49/00(2006.01)I;A61K31/19(2006.01)I;A61P25/00(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61P25/16(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | |
| 申请(专利权)人 | 复旦大学 |
| 发明(设计)人 | 许 田;应明耀;韩 珉;吴晓晖;徐人尔;庄 原;朱化星 |
| 地址 | 200433上海市邯郸路220号 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | |
| 进入国家日期 | |
| 专利代理机构 | 上海正旦专利代理有限公司 |
| 代理人 | 姚静芳 |
| 国省代码 | 上海;31 |
| 主权项 | 一种多聚谷氨酰胺疾病即DRPLA的转基因小鼠模型，其特征是用带有118个CAG重复的人类全长atrophin-1cDNA，以neuron-specificenolase(NSE)基因的启动子驱动转基因的表达，建立了神经元特异性表达突变Atrophin-1蛋白的转基因小鼠——Atro-118Q。 |
| 摘要 | 本发明涉及一种多聚谷氨酰胺疾病(DRPLA)的转基因小鼠模型、培养方法及用于治疗该疾病的药物。DRPLA是一类由致病基因中编码谷氨酰胺的CAG重复序列异常扩增而造成的神经退行性疾病。本发明建立了DRPLA的转基因小鼠模型，并获得了该模型的培养方法，由此得到治疗DRPLA疾病的药物--丁酸钠，从而达到利用改变转录调控治疗DRPLA疾病的目的。 |
| 国际公布 |
