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半乳糖苷酶A缺乏症的治疗

公开(公告)号 CN1268741C  
公开(公告)日 2006.08.09  
申请(专利)号 CN97197909.X  
申请日期 1997.09.12  
专利名称 半乳糖苷酶A缺乏症的治疗  
主分类号 C12N9/40(2006.01)I  
分类号 C12N9/40(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I  
分案原申请号  
优先权 1996.9.13 US 08/712,614  
申请(专利权)人 超卡里奥迪克治疗学股份有限公司  
发明(设计)人 R·F·塞尔登;M·博罗夫斯基;F·P·吉莱斯皮;C·M·基诺希塔;D·A·特雷;M·D·威廉斯  
地址 美国马萨诸塞州  
颁证日  
国际申请 1997-09-12 PCT/US1997/016603  
进入国家日期 1999.03.12  
专利代理机构 上海专利商标事务所有限公司  
代理人 陈文青  
国省代码 美国;US  
主权项 一种经基因修饰能过度表达和分泌人α-半乳糖苷酶A的培养的人体细胞,其中细胞包含DNA,所述的DNA包括: 编码hGH信号肽的第一序列(SEQIDNO:21),所述的第一序列包括一个内含子;和 连接到第一序列的3’末端的第二序列,此第二序列编码含人α-半乳糖苷酶A的一个多肽。  
摘要 一种治疗怀疑患有α-半乳糖苷酶A缺乏症,如弥漫性躯体血管角质瘤病病人的治疗方法,它用(1)经基因修饰的人细胞来过度表达和分泌α-半乳糖苷酶A或(2)从培养的、基因修饰的人细胞得的纯化的人α-半乳糖苷酶A进行治疗。  
国际公布 1998-03-19 WO1998/011206 英  
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