公开(公告)号
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CN1771255A
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公开(公告)日
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2006.05.10
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申请(专利)号
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CN02826662.5
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申请日期
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2002.11.04
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专利名称
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用于RNA干扰的治疗用途的方法及组合物
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主分类号
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C07H21/02(2006.01)I
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分类号
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C07H21/02(2006.01)I;C07H21/04(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I
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分案原申请号
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优先权
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2001.11.2 US 60/336,314;2001.11.5 US 60/337,304;2002.10.15 US 60/418,909
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申请(专利权)人
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嵌入治疗公司
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发明(设计)人
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M·E·达维斯;G·S·詹森;S·H·潘
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地址
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美国加利福尼亚州
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颁证日
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国际申请
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2002-11-04 PCT/US2002/035453
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进入国家日期
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2004.07.02
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专利代理机构
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中国专利代理(香港)有限公司
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代理人
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李 波;刘 冬
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国省代码
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美国;US
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主权项
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一种包含RNAi构建体的稳定呼吸配方,该RNAi构建体被配制为用于将治疗有效量的RNAi构建体通过肺部或鼻部送递至患者肺部。
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摘要
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本发明提供了减弱体内靶基因表达所用的方法及组合物。通常,该方法包括以足以通过RNA干扰机制,如以序列依赖性、PKR不依赖性的方式减弱靶基因表达的量给予RNAi构建体(如靶定特定mRNA序列的小的干扰RNA(即siRNA),或可于细胞内产生siRNA的核酸物质)。特别是该方法可被用于改变细胞的生长、存活或分化,从而达到治疗和美容的目的。
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国际公布
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2004-04-22 WO2004/033620 英
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