公开(公告)号
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CN1268741C
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公开(公告)日
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2006.08.09
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申请(专利)号
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CN97197909.X
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申请日期
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1997.09.12
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专利名称
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半乳糖苷酶A缺乏症的治疗
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主分类号
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C12N9/40(2006.01)I
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分类号
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C12N9/40(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I
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分案原申请号
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优先权
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1996.9.13 US 08/712,614
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申请(专利权)人
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超卡里奥迪克治疗学股份有限公司
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发明(设计)人
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R·F·塞尔登;M·博罗夫斯基;F·P·吉莱斯皮;C·M·基诺希塔;D·A·特雷;M·D·威廉斯
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地址
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美国马萨诸塞州
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颁证日
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国际申请
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1997-09-12 PCT/US1997/016603
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进入国家日期
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1999.03.12
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专利代理机构
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上海专利商标事务所有限公司
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代理人
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陈文青
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国省代码
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美国;US
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主权项
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一种经基因修饰能过度表达和分泌人α-半乳糖苷酶A的培养的人体细胞,其中细胞包含DNA,所述的DNA包括:编码hGH信号肽的第一序列(SEQIDNO:21),所述的第一序列包括一个内含子;和连接到第一序列的3’末端的第二序列,此第二序列编码含人α-半乳糖苷酶A的一个多肽。
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摘要
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一种治疗怀疑患有α-半乳糖苷酶A缺乏症,如弥漫性躯体血管角质瘤病病人的治疗方法,它用(1)经基因修饰的人细胞来过度表达和分泌α-半乳糖苷酶A或(2)从培养的、基因修饰的人细胞得的纯化的人α-半乳糖苷酶A进行治疗。
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国际公布
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1998-03-19 WO1998/011206 英
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