| 公开(公告)号 | CN1439051A |
| 公开(公告)日 | 2003.08.27 |
| 申请(专利)号 | CN01809935.1 |
| 申请日期 | 2001.04.27 |
| 专利名称 | 编码抗肌萎缩蛋白小基因的DNA序列及其使用方法 |
| 主分类号 | C12N15/00 |
| 分类号 | C12N15/00;C12N15/09;C12N15/63;C12N15/70;C12N15/74;A01N43/04;A61K31/70;C07H21/02;C07H21/04 |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | 2000.4.28 US 60/200,777 |
| 申请(专利权)人 | 肖啸 |
| 发明(设计)人 | 肖啸 |
| 地址 | 美国宾夕法尼亚 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | PCT/US01/13677 2001.4.27 |
| 进入国家日期 | 2002.11.22 |
| 专利代理机构 | 北京市中咨律师事务所 |
| 代理人 | 黄革生;刘金辉 |
| 国省代码 | 美国;US |
| 主权项 | 编码抗肌萎缩蛋白小基因的分离的核苷酸序列，其包含：(a)一个N-末端结构域；(b)四至六个棒状重复序列；(c)抗肌萎缩蛋白基因的H1结构域和抗肌萎缩蛋白基因的H4结构域；以及(d)富含半胱氨酸的结构域，其中N-末端结构域选自抗肌萎缩蛋白基因的N-末端结构域、抗肌萎缩蛋白基因改变的N-末端结构域或utrophin基因的N-末端结构域；棒状重复序列选自抗肌萎缩蛋白基因的棒状重复序列、utrophin基因的棒状重复序列或血影蛋白基因的棒状重复序列；富含半胱氨酸的结构域为抗肌萎缩蛋白基因的富含半胱氨酸结构域或utrophin基因的富含半胱氨酸结构域。 |
| 摘要 | 本发明提供了一系列保留了基本生物功能的新抗肌萎缩蛋白小基因。抗肌萎缩蛋白小基因的表达可被一个调节元件及一个小的聚腺苷酸化信号调控。整个基因表达盒可轻易地包装入病毒载体，优选地为AAV载体。本发明还定义了抗肌萎缩蛋白的最小功能结构域，并提供了优化和产生抗肌萎缩蛋白小基因新变体的方式。最后，本发明提供了治疗迪谢纳肌营养不良(DMD)和贝克肌营养不良(BMD)的方法。 |
| 国际公布 | WO01/83695 英 2001.11.8 |
