| 公开(公告)号 | CN100344331C |
| 公开(公告)日 | 2007.10.24 |
| 申请(专利)号 | CN200410051562.5 |
| 申请日期 | 2004.09.22 |
| 专利名称 | 用于预防或治疗丙型肝炎的靶向小干扰RNA制剂及其制备方法 |
| 主分类号 | A61K48/00(2006.01)I |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | |
| 申请(专利权)人 | 广州拓谱基因技术有限公司 |
| 发明(设计)人 | 程 度;李宝健 |
| 地址 | 510730广东省广州市广州经济技术开发区宝石路11号8楼805室 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | |
| 进入国家日期 | |
| 专利代理机构 | 广州知友专利商标代理有限公司 |
| 代理人 | 宣国华 |
| 国省代码 | 广东;44 |
| 主权项 | 一种用于预防或治疗丙型肝炎的小干扰RNA制剂，其特征在于由小干扰RNA、肝细胞靶向的核酸导入载体组成；所述肝细胞靶向的核酸导入载体由肝细胞靶向分子和/或核酸结合分子组成；所述的小干扰RNA至少由序列表中的一个序列组成；所述肝细胞靶向分子为乙肝病毒的S基因区表达的大蛋白或中蛋白或小蛋白或部分S基因序列表达的蛋白；所述的核酸结合分子是富含碱性氨基酸和两性氨基酸分子，序列特征为KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA或CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL，核酸结合分子是线性分子或分枝型的分子，序列特征见图1。 |
| 摘要 | 本发明公开了一种用于预防或治疗丙型肝炎的靶向小干扰RNA制剂及其制备方法，由小干扰RNA、肝细胞靶向的核酸导入载体组成；所述肝细胞靶向的核酸导入载体由肝细胞靶向分子和/或核酸结合分子组成；通过靶向肝细胞的载体建立核酸高效转染肝细胞的体系，在体外细胞水平筛选到的能够有效抑制丙型肝炎病毒复制和感染的siRNA，通过体内系统或局部给药将siRNA高效导入肝细胞，筛选出在体内能够有效抑制病毒复制和感染的siRNA及其体内给药技术。本发明还提供了用于靶向肝组织的给药技术，可用于蛋白类、核酸类药物的体外或体内给药以及靶向肝细胞的体内或体外药物筛选方法，尤其是核酸类药物。 |
| 国际公布 |
